Il no profit va ad investire lì dove una carenza di finanziamenti, da parte delle case farmaceutiche, rallenta lo sviluppo di molecole che possono trasformarsi in cura per la persona con SM. Grazie al no profit oggi è possibile accelerare, anche nel campo della sclerosi multipla, il passaggio dalla ricerca di base a quella applicata andando a investire nella sperimentazione pre-clinica, cioè quell’area in cui vengono condotte le prove in laboratorio di molecole promettenti. Un area di grande interesse per la ricerca. L’intervento del non profit è essenziale perché valuta  e finanzia progetti con potenzialità per essere sviluppati in terapie  che le grandi aziende non cavalcano perché si tratta di terapie che non hanno un immediato ritorno economico.

AISM e la sua Fondazione, FISM, supportano il progetto Fast Forward, “avanti veloce” nato nel 2007 come spin-off della Società Sclerosi Multipla americana (National Multiple Sclerosis Society). Il progetto Fast Forward si propone di colmare la distanza tra ricerca di base e ricerca farmacologica fornendo finanziamenti che permettano di accelerare i processi di sviluppo di nuovi trattamenti per le persone con SM.

Quando la ricerca di base ottiene un risultato (ad esempio, scopre una nuova molecola) ci si trova di fronte a un bivio. In genere, i ricercatori lavorano all’interno delle università o di ospedali, sono privi di una struttura che sia in grado di finanziare la prosecuzione della ricerca ovvero lo sviluppo preclinico e clinico di una nuova molecola. Ed è in questa fase che entrano le associazioni no profit. La cosidetta “valley of death” ovvero la “valle della morte” perché è qui che molti progetti si fermano.

Spesso la qualità della vita di una persona con una malattia cronica è legata all’efficacia dei farmaci che ha a disposizione. Ma il percorso per arrivare a un nuovo farmaco è lungo: servono 10-15 anni di studi con molte sperimentazioni, e le probabilità di successo sono 1 su 5-10 mila, con costi che partono da diverse decine di milioni e possono superare il miliardo di euro. Ecco perché il mondo del no profit ha deciso di fare il proprio ingresso nella ricerca traslazionale: per stabilire quali sono le priorità, contribuire a  individuare potenziali molecole e accelerare il trasferimento dei risultati dalla ricerca all’attività clinica e alla cura. Si salvano così progetti a forte impatto per la SM: progetti di nuove terapie che potrebbero rallentare, modificare o fermare il decorso della malattia e quelli che potrebbero permettere una migliore gestione dei sintomi e quindi una miglior qualità di vita. 

AISM e Fastforward: due le ricerche in corso

Con l’obiettivo di aiutare lo sviluppo di terapie che possano agire sulla progressione della malattia o sui sintomi della malattia, AISM attraverso la sua Fondazione, all’interno del percorso Fast Forward, nel 2011 hanno supportato i progetti di ricerca preclinica di due aziende biotecnologiche: Axxam Spa, azienda biotecnologica italiana nata nel 2001 come spin-off del Gruppo Bayer per la ricerca di nuovi farmaci inibitori dei canali ionici e Canbex Therapeutic Ltd., azienda nata nel 2005 come spin-out del Wolfson Institute for Biomedical Research dell’University College di Londra per lo sviluppo del composto VSN-16R analogo ciclico dell’amantadina. Axxam sta eseguendo uno screening di una collezione di più di 100.000 composti per identificare quelli in grado di modulare particolari molecole situate sulla superficie delle cellule del sistema immunitario, i “canali ionici”, che sono piccoli pori che controllano il passaggio di particelle cariche che regolano e attivano le funzioni delle cellule immunitarie. Studi recenti hanno trovato sulla superficie di cellule del sistema immunitario di persone con SM e diabete di tipo 1 (T1D) grandi quantità di uno specifico canale ionico, Kv1.3, e che un’aumentata attività di questo canale contribuisce alle disfunzioni del sistema immunitario caratteristiche della SM e del T1D. Nel 2011 Axxam SpA ha identificato un gruppo di molecole candidate che modulano i canali ionico Kv1.3. L'azienda nel 2012 procederà all’ulteriore sviluppo preclinico di queste molecole.

Canbex Therapeutics, Ltd, ha anche riportato buoni progressi con il loro trattamento per via orale, VSN-16R, per la spasticità nella Sclerosi Multipla. L'azienda sta conducendo studi essenziali di sicurezza della terapia prima di iniziare gli studi clinici alla fine del 2012.