Tracciano la rotta della ricerca sulla SM valgono 3 milioni di euro e si traducono in benefici concreti per le persone

I Progetti Speciali targati AISM 

Nel 2012 i «Progetti Speciali» hanno rivestito un importanza cruciale nella collaborazione tra Associazione e comunità scientifica. Con il finanziamento dei progetti speciali (pari a 3milioni di euro) AISM ha potuto abbracciare ogni ambito ritenuto fondamentale nella ricerca sulla SM. Quest’anno si sono concentrati su tre aree di intervento importanti: scoprire le cause e la cura definitiva della malattia; migliorare la qualità della vita delle persone con SM, sviluppare nuovi percorsi terapeutici. La prima area è una priorità irrinunciabile per AISM: questo impegno si è concretizzato con il finanziamento allo studio CoSMo sulla correlazione tra CCSVI e SM.

La seconda area, tesa a sviluppare nuovi trattamenti, seguire nuovi percorsi riabilitativi, migliorare la qualità di vita delle persone, ha finanziato la ricerca riabilitativa, nell’ambito della quale risalta lo studio di nuove scale per la disabilità per diagnosticare e trattare con crescente personalizzazione i casi di sclerosi multipla. Ma non solo. Sono state avviate ricerche di approfondimento sulle esigenze primarie di tutti i soggetti coinvolti dalla sclerosi multipla. Non ultimo è stato stanziato un finanziamento alla prima fase di un progetto di cure palliative per sviluppare un protocollo che permette la presa in carico delle persone con SM che non rispondono ai trattamenti e che non vengono seguite né nelle strutture ospedaliere né in quelle specializzate.

L'ultima area di intervento sulla quale si sono concentrati i finanziamenti è quella del “domani”, quella che mira alla medicina personalizzata. È in questo ambito che prende vita l’importante progetto sulle cellule staminali MESEMS, ed è stato avviato il progetto internazionale sulle progressive, l’International Progressive MS Collaborative, che continuerà anche nel 2013, con uno stanziamento di oltre 1 milione di euro. 

FOCUS SUI PROGETTI SPECIALI

Qualità della vita per tutte le persone: cure palliative e assistenza multidisciplinare 

PeNSAMi è un progetto di ricerca indirizzato alle persone con una forma grave di malattia, ad oggi purtroppo scarsamente incluse nei programmi terapeutici.

L’idea è quella di fornire alle persone affette da forma di grave di malattia e alla loro famiglia un programma di cure palliative a domicilio con obiettivo di migliorare la loro qualità di vita. Per cure palliative si intende un tipo di assistenza multidisciplinare adatta a soddisfare le esigenze di pazienti affetti da una molteplicità dei sintomi, con il coinvolgimento di più organi e apparati; i bisogni «totali» della persona, compresi quelli psicologici, spirituali e sociali e i bisogni della famiglia e del caregiver. AISM ha fortemente voluto questo progetto che si articola in due parti: la fase 1 di messa a punto di un programma di cure palliative domiciliari, la fase 2 di valutazione della fattibilità e dell'efficacia del programma di cure palliative domiciliari. Durante il 2012, è partita la fase 1 dello studio che si protrarrà fino alla metà del 2013. Lo studio costituirà un modello assistenziale che, secondo i principi della medicina palliativa, si baserà su un approccio globale dei problemi fisici, spirituali e sociali della persona, nel pieno rispetto della sua autonomia e dei suoi valori, integrando i servizi già esistenti e non sostituendosi a essi.

Un progetto cellule staminali nell’uomo.

AISM sostiene con importanti investimenti il Progetto «MESEMS», dedicato al trapianto di cellule staminali mesenchimali sull’uomo. Partito alla fine del 2012, coordinato da Antonio Uccelli (Università degli Studi di Genova),  coinvolge ricercatori clinici e di base di nove nazioni (Italia, Spagna, Francia, Inghilterra, Svezia, Danimarca, Svizzera, Canada e Australia).

«MESEMS» è uno studio che coinvolge ricercatori internazionali, clinici e di base. Sviluppato, in doppio cieco, si prefigge di arruolare circa 170 pazienti con sclerosi multipla ancora in fase attiva (cioè con ricadute e/o con evidenza radiologica di malattia attiva) non responsivi alle terapie attualmente a disposizione e vede in prima linea 4 centri italiani (nelle città di Genova, Milano, Verona e Bergamo). Lo studio ha l’obiettivo di dimostrare, oltre alla sicurezza del trattamento, la capacità delle staminali mesenchimali autologhe (cioè isolate dal midollo osseo di pazienti con SM) di spegnere l’attività di malattia mediante tecniche di risonanza magnetica e di fornire dati preliminari sulla possibilità che tale trattamento possa promuovere la riparazione dei tessuti. Ad oggi sono stati già arruolati 21 pazienti, di cui 11 in Italia, si conta di reclutarne 40 entro la fine dell’estate.

Conoscere le cause della malattia 

Si è concluso l’iter dello studio «CoSMo», su cui AISM ha investito 1,7 milioni di euro. CoSMo è stato il più ampio studio multicentrico, in doppio cieco, sinora effettuato per indagare l’eventuale associazione tra sclerosi multipla e CCSVI. I risultati dello studio hanno evidenziato che il 97% delle persone con SM non ha la CCSVI. Nel rimanente 3% la CCSVI è riscontrabile con percentuali del tutto analoghe a quelle rilevate nei pazienti con altre malattie neurologiche e persino nei controlli sani. Lo studio CoSMo è stato inoltre presentato in occasione di due convegni scientifici internazionali: il 43° Congresso SIN (Società Italiana di Neurologia), svoltosi a Rimini dal 6 al 9 ottobre, e il 28° Congresso ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) tenutosi a Lione in Francia dal 10 al 13 ottobre. A testimonianza della rilevanza di questo studio nella ricerca internazionale su SM e CCSVI, a gennaio 2013 su Neurological Sciences è stato pubblicato un articolo che presenta il razionale e la metodologia adottata nello studio CoSMo.

Quali sono i bisogni delle persone con SM?

Progetto “Stakeholder Analysis”. L’indagine sugli Stakeholder è un progetto che ha l’obiettivo di fornire input e informazioni utili sui bisogni delle persone con SM. Tale indagine, commissionata da AISM al Censis, raccoglie l’esperienza e il punto di vista degli Stakeholder (portatori di interesse) che ruotano intorno alla sclerosi multipla. Lo studio si pone l’obiettivo di analizzare da un lato i bisogni e le aspettative delle persone con SM e delle loro famiglie sia nei confronti del sistema dei servizi che dell’Associazione, dall’altro di verificare il punto di vista e le esigenze dei diversi interlocutori come i ricercatori, le Istituzioni e i decisori politici, locali e nazionali e i media. I dati saranno raccolti dal CENSIS tramite interviste telefoniche, questionari via web, focus group, interviste a testimoni privilegiati e saranno trattati in forma anonima, nel pieno rispetto della privacy delle persone coinvolte.

Nuove scale per la disabilità

Un nuovo studio di nuove scale per la disabilità per diagnosticare e trattare con crescente personalizzazione i casi di sclerosi multipla. Un database open source standardizzato, capace misurare e quantificare secondo parametri comuni, il corretto grado di disabilità di ogni singola persona, necessari a capire se e come un trattamento abbia effetto. 

Incrementare l’efficacia della riabilitazione per i disturbi dell’equilibrio

I disturbi dell’equilibrio sono comuni nelle persone con SM, e compromettono fortemente la qualità della vita delle persone che ne sono colpite. Potenziare le strategie sensoriali è un obiettivo fondamentale per incrementare l’efficacia della riabilitazione dell’equilibrio nella SM. Molti studi finanziati in AISM con la sua Fondazione sono tesi a migliorare questi disturbi e rendere maggiormente autonome le persone con SM. 

Nintendo Wii per la riabilitazione dei disturbi di equilibrio in persone con SM.  Lo studio ha analizzato l’efficacia di un nuovo metodo di training visivo, utilizzando la pedana “Balance Board Wii” della Nintendo, per migliorare l’equilibrio in un gruppo di persone con SM. Le 36 persone arruolate nello studio sono state selezionate tra i pazienti seguiti presso il Servizio di Riabilitazione Ligure dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla a Genova. Le 36 persone con SM sono state assegnate in modo casuale a due gruppi: un gruppo Wii e un gruppo di controllo che ha seguito una riabilitazione per disturbi di equilibrio tradizionale. I soggetti sono stati valutati con la “Berg Balance Scale” (BBS), con la Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) e con misure stabilometriche ad occhi aperti e chiusi che valutano la stabilità dell’individuo in posizione statica eretta. I risultati hanno evidenziato miglioramenti statisticamente significativi nei punteggi BBS e nella stabilometria ad occhi aperti e chiusi nel gruppo Wii rispetto al gruppo di controllo. Lo studio dimostra che gli esercizi riabilitativi basati su una piattaforma interattiva di feedback visivo potrebbero essere più efficaci dei protocolli standard di riabilitazione per migliorare i disturbi di equilibrio in persone con SM.

Balance disorders in MS. Scopo dello studio, ancora di in fase di avvio, è quello di valutare l'efficacia di un trattamento personalizzato di riabilitazione per disturbi dell’equilibrio sulla base di deficit visivi, propriocettivi e vestibolari, valutati per mezzo di CDP (Computer Dynamic Posturagraphy fore Diagnostic-  test per valutare la stabilità dell’equilibrio), rispetto a  un programma di riabilitazione tradizionale. Il follow-up di analisi potrebbe inoltre rivelare la durata a medio o lungo termine dell’efficacia della riabilitazione per le persone con SM.

La stimolazione transcranica cerebrale

Nel 2012 è partito il progetto speciale triennale sul “Trattamento sintomatico per persone con SM mediante procedure di neurostimolazione centrale e periferica”. L’obiettivo di questo studio, coordinato dal dottor Diego Centonze, UOSD Centro Regionale di Riferimento per la Sclerosi Multipla, Clinica Neurologica, Università Tor Vergata, Roma, è quello di sviluppare e convalidare nuovi trattamenti di stimolazione transcranica cerebrale per ottimizzare la gestione dei sintomi di pazienti affetti da SM.

Si propone inoltre di studiare il rapporto tra la plasticità neuronale indotta da neurostimolazione e i determinanti genetici di trasmissione e plasticità sinaptica, per consentire l'individuazione del meccanismo centrale di recupero dei sintomi e per identificare le popolazioni di pazienti responsivi o refrattari agli interventi proposti.

SM Progressiva

Una nuova sfida raccolta nel 2012 riguarda l’accelerazione della ricerca di trattamenti specifici per le forme progressive di SM. L’associazione Italiana SM è tra i promotori della nuova iniziativa dell’International Progressive Multiple Sclerosis Collaborative, che proprio in Italia, a Milano, ha vissuto a inizio 2013 il primo meeting scientifico dedicato alla condivisione di conoscenze, priorità e percorsi della ricerca. I leader scientifici delI’IPMSC stanno lavorano alla stesura di un report completo sulla base dei molteplici e fondamentali contributi emersi sia in sala durante l’evento che dai questionari distribuiti ai ricercatori dopo l’evento. Da questa base si partirà per mettere a punto un’agenda per la ricerca sulle forme progressive e una struttura organizzativa per sostenerla che sarà condivisa entro la fine del 2013. L’Italia, tramite AISM, nel 2013 ha stanziato per questo ambito di ricerca un milione di euro. 

Ricerca traslazionale

Il GPR17. È la storia di un progetto, non ancora ultimato, nato da un progetto finanziato da FISM con il Bando 2010. In due anni ha condotto l’Associazione Italiana SM e l’Università di Milano a depositare il brevetto per la proprietà intellettuale delle molecole che ora si iniziano a studiare. Curato da Maria Pia Abbracchio (Università di Milano), si impegna nell’identificazione di alcune molecole che, bersagliando il nuovo interruttore molecolare GPR17, potrebbero riparare le lesioni presenti nella sclerosi multipla. L’obiettivo finale è individuare, tra le molecole studiate, le migliori candidate a sviluppare una nuova terapia che favorisca la rimielinizzazione delle cellule del sistema nervoso danneggiate dalla SM. Questo percorso può essere considerato emblematico di ciò che l’Associazione si propone finanziando la ricerca: far crescere uno studio dal laboratorio fino a un risultato clinico che cambi la vita delle persone. Una ricerca che indirizza altra ricerca. Una ricerca che, soprattutto, crea valore e opera nel primario interesse delle persone con sclerosi multipla.