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Sclerosi Multipla: una speranza concreta contro le forme progressive

25/05/2016

La Progressive Multiple Sclerosis Alliance riunisce intorno a un’accademia, persone con SM e aziende farmaceutiche. Un esperimento unico, voluto fortemente da FISM, che comincia a dare i suoi frutti

 

Rispetto ad iniziative analoghe, la Progressive Multiple Sclerosis Alliance (PMSA) è nata su impulso delle Associazioni delle persone con SM, tra cui proprio AISM, Associazione Italiana Sclerosi Multipla: una peculiarità che le conferisce un'identità particolare e ha favorito l’aggregazione di aziende e centri di ricerca al di là delle rivalità per il raggiungimento di obiettivi comuni importanti per tutti”, spiega Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia dell’Istituto di Ricerca Scientifica San Raffaele di Milano e co-presidente di PMSA.

 

La PMSA, una collaborazione a livello mondiale focalizzata sulla ricerca per le forme progressive di SM, nasce nel 2013 dalla spinta di AISM e delle Associazioni SM di Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Australia e della Federazione Internazionale Sclerosi Multipla (MSIF). La collaborazione è infatti il modus operandi della ricerca scientifica di qualità. Nessun ricercatore, nessun Centro di ricerca si illude ormai di potere raggiungere risultati ambiziosi in modo isolato. Occorre essere pronti a collaborare a livello nazionale e internazionale, e aprire ai contributi sia dei malati sia delle aziende.

 

La persona con SM al centro
Le decisioni prese dalla PMSA sono condivise con i rappresentati delle persone con SM e dei loro famigliari. Un contributo importante per non perdere mai di vista le necessità di chi vive giorno dopo giorno con questa malattia. Le persone con SM sono tra i membri del Comitato Scientifico della PM

 

La collaborazione con le aziende
L’Industry Forum, a cui partecipano i rappresentanti di tutte le principali industrie farmaceutiche operanti nel campo della SM - Biogen, EMD Serono, Genentech, Roche, Sanofi Genzyme, Novartis AG, Teva – è parte integrante della PMSA. “Per l’industria questa è un’area di intervento ad alto rischio. Per tutelare dunque l’interesse delle persone con SM che ancora aspettano una terapia efficace, è necessario condividere in anticipo con le case farmaceutiche gli strumenti per rendere efficaci i futuri studi clinici e ridurre il rischio di 'buttare via' ingenti risorse”, spiega ancora Comi.

 

Il meeting di San Francisco
All’inizio di maggio si è svolto a San Francisco il secondo meeting scientifico della PMSA. “È stata quella l’occasione per fare il punto sull’utilizzo delle nuove tecnologie di risonanza magnetica per arrivare a monitoraggi più efficaci della storia e dell'evoluzione della malattia; sui disegni con cui impostare nuovi trial clinici per le forme progressive; sui sistemi innovativi per testare in vitro delle molecole, tecniche utili non solo a provare l’efficacia di nuovi farmaci ma anche a riposizionare specialità già conosciute”, spiega Marco Salvetti, Direttore Centro di Neurologia e Terapie Sperimentali, Sapienza, Università di Roma, che ha partecipato al meeting. Sulla scorta dei risultati ottenuti con questi nuovi sistemi, negli Usa è iniziato uno studio multicentrico (SPRINT-MS) per valutare l’efficacia nelle forme progressive.

 

Ocrelizumab è l’unica molecola, finora, che è risultata efficace nelle forme progressive ed è attualmente in fase avanzata di studio. Il target di questa terapia sono le cellule B ed è quindi una strategia terapeutica utile nelle fasi precoci della fase progressiva di malattia, quando cioè ancora sopravvive una certa attività di malattia. “Dunque, quando questa molecola approvata definitivamente dalle Agenzie regolatorie, le persone con certe caratteristiche di SM progressiva potranno avere positivi vantaggi di riduzione della velocità di progressione della disabilità, che è l'elemento caratterizzante delle forme progressive di SM. Ma, allo stesso momento, risulta chiaro che per influenzare la vera fase degenerativa di malattia dobbiamo usare strategie diverse e assai verosimilmente dovremo combinarle”, spiega Comi.

 

La ricerca futura
Due le strategie su cui gli scienziati stanno lavorando: combattere la residua attività infiammatoria ancora presente nelle forme progressive, che vede nella disfunzione del sistema immunitario a livello periferico il suo bersaglio fondamentale; e agire dentro il sistema nervoso centrale su alcuni meccanismi.

 

Fra i diversi possibili target terapeutici individuati ci sono i mitocondri, la “macchinetta” che fornisce energia al sistema nervoso centrale. L’inceppamento del funzionamento mitocondriale porta a una progressiva degenerazione del tessuto nervoso. Ci sono alcune evidenze ancora molto preliminari, ma raccolte in vari gruppi internazionali, di come questo possa essere un target molto promettente di terapie future.

 

Allo studio anche strategie per proteggere e rinforzare i meccanismi di riparazione del danno che già si è verificato. Una delle più interessanti è quella che sfrutta le cellule staminali di derivazione cutanea, le cosiddette Pluripotent Induced Stem cell (IPSC). Ugualmente sono di grande interesse gli studi genetici sui fattori che influenzano la modulazione del decorso di malattia.

 

 

I finanziamenti alla ricerca
A settembre 2016 PMSA comunicherà ufficialmente i vincitori del suo secondo Bando, attraverso cui selezionerà i progetti collaborativi di tre o quattro grossi network internazionali che nei prossimi 4 anni dovranno lavorare sugli aspetti chiave della terapia. I vincitori riceveranno ciascuno un finanziamento di 4 milioni circa di dollari (1 milione all'anno per quattro anni). I vincitori saranno scelti tra gli 11 network selezionati a settembre 2015 con il precedente Bando (‘Collaborative Network planning award') e finanziati ciascuno con 50 mila euro per verificare la fattibilità di specifici progetti innovativi in tre ambiti: lo sviluppo di candidati farmacologici per la SM progressiva, lo sviluppo di misure cliniche e strumentali da utilizzare negli studi clinici e l'avvio di studi di nuovi trattamenti (anche riabilitativi). Delle reti di ricerca selezionate, 3 sono coordinate da ricercatori italiani, mentre fra i gruppi di ricerca coinvolti nei network ci sono 12 team italiani.