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09/12/2013

Sclerosi multipla nei bambini: i trattamenti

SM pediatrica

Ad oggi non esistono terapie che possano guarire definitivamente la malattia ma sono disponibili vari trattamenti in grado di modificarla, controllarla, rallentarla. La proposta del trattamento spetta al neurologo curante e il quale sceglie la terapia sulla base di una valutazione della storia della malattia, dell’esame neurologico, della RM e in ultimo, ma non per rilevanza, della persona. È estremamente importante che la scelta del trattamento farmacologico venga condivisa tra l’equipe del centro clinico che si occupa della malattia e la persona con SM e che questo avvenga all’interno di un rapporto di fiducia reciproca. Se la persona con SM è un bambino o un ragazzo, il confronto e la condivisione con il medico curante prevede la partecipazione sia del giovane che delle figure genitoriali.

 

Come nel caso degli adulti i farmaci disponibili per la SM si dividono in terapie per la gestione delle ricadute (terapie dell’attacco), ovvero i corticosteroidi e terapie finalizzate alla riduzione delle ricadute e alla progressione della disabilità (terapie a lungo termine), che vengono quindi assunte a scopo preventivo anche nei momenti in cui la malattia è silente. Per quanto riguarda le terapie a lungo termine, i farmaci impiegati nella SM pediatrica sono gli stessi utilizzati negli adulti, in particolare per quanto riguarda gli interferoni la loro prescrizione è possibile poiché all'interno della loro scheda tecnica si legge “non sono stati condotti studi clinici o di farmacocinetica su bambini o adolescenti. Tuttavia i  dati pubblicati suggeriscono che in adolescenti fra 12 e 16 anni di età che ricevono il farmaco X, al dosaggio Y,  il profilo di sicurezza del prodotto è simile a quello osservato in pazienti adulti. Non ci sono informazioni circa l'uso  in bambini al di sotto dei 12 anni di età e perciò il farmaco X  non deve essere usato in questa popolazione”. Per le forme più attive vi è inoltre la possibilità di assumere un farmaco di impiego più recente, il natalizumab, un anticorpo monoclonale la cui somministrazione avviene per via endovenosa una volta al mese presso il centro clinico di riferimento, la sua prescrizione è possibile come farmaco off-label.

 

Il panorama terapeutico è un aspetto in continua evoluzione e non si esclude che a breve altri farmaci, già disponibili per la SM degli adulti, potranno ricevere l’indicazione anche per le forme pediatriche. L’aderenza ai trattamenti farmacologici nei bambini e adolescenti, cioè l’assunzione regolare delle terapie, è condizionata dall’adeguata informazione riguardo alla malattia, sia da parte dei famigliari, che da parte del giovane paziente. La gestione della terapia, nelle forme infantili, richiede inoltre la collaborazione stretta del genitore, sia per il controllo dell’aderenza, che per le modalità di somministrazione delle terapie attualmente disponibili, le quali prevedono una certa manualità. Nelle forme adolescenziali, diversamente, la gestione della terapia potrebbe essere lasciata autonomamente al ragazzo/a, qualora ne esprimesse il bisogno. Tale aspetto, infatti, può incoraggiare la graduale conquista di autonomia nella gestione della malattia, che sarà auspicabile nell’età adulta.

 

Ultimo aggiornamento luglio 2016