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SM Pediatrica: report sui trial clinici

04/04/2013

 

Pubblicato su Neurology il lavoro dell’International Pediatric MS Study Group (IPMSSG), che si è tenuto nell’estate del 2012. Istituita una task force di esperti sul tema

 

Il gruppo di studio internazionale sulla SM pediatrica International Pediatric MS Study Group (IPMMSSG), si è riunito nell'estate 2012 per analizzare la fattibilità, la metodologia e le priorità dei trial clinici pediatrici per trovare nuovi trattamenti per i bambini con SM. L’IPMSGG è coordinato dalla Federazione Internazionale Sclerosi Multipla (MSIF), ed è formato da 150 specialisti e ricercatori che si occupano di studiare e/o trattare la sclerosi multipla nei bambini.
Il report del workshop è stato pubblicato dalla rivista scientifica Neurology con il titolo “Verso trial terapeutici nella sclerosi multipla pediatrica”.

 

La SM può essere osservata a partire da due anni di età e diventa più frequente dopo i dieci anni. Fino ad ora, tutti i farmaci approvati per il trattamento della SM sono stati testati solo in una popolazione adulta. Ma negli ultimi dieci anni, le autorità di regolamentazione negli Stati Uniti e in Europa hanno richiesto che lo sviluppo di nuovi prodotti possa comprendere anche studi pediatrici.

 

La progettazione di studi clinici pediatrici risulta difficile per diversi motivi: l’esordio della SM nell'infanzia e nell'adolescenza è raro rispetto all’insorgenza in età adulta della malattia e quindi la popolazione pediatrica SM disponibile per la partecipazione agli studi è limitata. Manca anche l’esperienza di studi randomizzati precedenti e dei relativi dati nei bambini. Infine, la progettazione di studi clinici pediatrici richiede sensibilità verso le considerazioni etiche e un riconoscimento dell'importanza di avere misure di outcome pediatriche rilevanti.

 

Per far fronte a questi problemi, sono stati organizzati sette gruppi di lavoro composti da esperti nel campo della SM e l’IPMSGG si è riunito per discutere e presentare lo stato attuale delle conoscenze e delle migliori pratiche nelle seguenti aree di ricerca della SM pediatrica:

 

  • Misure di outcome clinici
  • Disegno di studi clinici
  • Misure di outcome di risonanza magnetica
  • Misure di outcome cognitivi
  • Farmacologia pediatrica
  • Sicurezza e meccanismi biologici
  • Registri di outcome a lungo termine

 

Al workshop hanno partecipato, 69 delegati, di cui 35 esperti mondiali nonché rappresentanti degli organismi che si occupano di regolamentare la commercializzazione dei farmaci e delle aziende farmaceutiche.

 

I partecipanti alla riunione hanno convenuto che sono necessari studi clinici per la SM pediatrica per ottenere dati sulla farmacocinetica, sulla sicurezza ed efficacia, e l'autorizzazione che consenta un maggior accesso ai farmaci.

 

È stata identificata una batteria cognitiva internazionale standardizzata e sono stati discussi i pro e i contro di vari progetti di studi clinici. Inoltre, sono state sviluppate linee guida per gli studi di risonanza magnetica, farmacocinetica, farmacodinamica e registri. Dopo il meeting, il comitato direttive dell’IPMSSG ha istituito una task force sui trial clinici per aumentare ulteriormente il consenso sulla progettazione di studi clinici, su come misurare i risultati e sulla fattibilità. La task force continuerà a riunirsi con le principali parti interessate del mondo accademico, clinico, le agenzia normative, l'industria farmaceutica e la comunità delle persone con SM, per assicurare che i progressi nel trattamento della sclerosi multipla nei bambini siano realizzati nel più breve tempo possibile, con il più alto grado di sicurezza.
International Pediatric MS Study Group Clinical Trials Summit: Meeting report. Chitnis T, Tardieu M, Amato MP, Banwell B, Bar-Or A, Ghezzi A, Kornberg A, Krupp LB, Pohl D, Rostasy K, Tenembaum S, Waubant E, Wassmer E. Neurology. 2013 Mar 19;80(12):1161-1168.

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