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E.g., 27/09/2020
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Sclerosi multipla e malattie rare: un matrimonio da fare

Il professor Marco Salvetti spiega l'importanza di percorsi di ricerca condivisi per varie malattie. «AISM sostiene una ricerca che vale per curare tante persone con malattie diverse», dice il Presidente FISM Mario A. Battaglia.

30/06/2020
ricerca scientifica

 

La scienza sta alla vita come l’obiettivo sta al desiderio. Vanno sempre insieme. Di recente, con il suo intervento durante il webinar sulla ricerca scientifica organizzato da AISM durante la Settimana Nazionale della Sclerosi Multipla, il professor Marco Salvetti (Università La Sapienza – Roma) ha riproposto all’attenzione pubblica un obiettivo/desiderio su cui AISM e la sua Fondazione stanno operando con coraggio: «Biologia e genetica ci stanno mostrando che malattie apparentemente diverse hanno in realtà basi biologiche comuni. Vale anche per la sclerosi multipla rispetto ad altre malattie neurologiche più rare. Per questo stiamo cercando di sviluppare una nuova progettualità che studi le malattie per le loro basi biologiche comuni,  per affinare lo sviluppo di nuove terapie utili tanto nella malattia più rara quanto in una malattia più complessa come la sclerosi multipla».

Abbiamo chiesto al professor Salvetti di aiutarci a capire cosa c’è in gioco, come si potrà costruire un’organizzazione di ricerca trasversale a diverse malattie neurologiche e quali miglioramenti potrà portare per le persone coinvolte.

 

Professore Salvetti, come si costruisce davvero una scienza ‘della collaborazione’ in ambito neurologico?

«In effetti, è una sfida impegnativa. Come abbiamo scritto in un articolo pubblicato quest’anno su Neurological Science (link), le malattie neurologiche rappresentano un grave e crescente onere per la salute globale. La complessa biologia alla base di queste condizioni e le loro profonde implicazioni sociali, suggeriscono che un percorso cruciale per risolvere questo problema collettivo sarà la collaborazione efficace tra diversi attori, ad esempio il mondo accademico, l'industria e le organizzazioni di difesa dei pazienti. Da un punto di vista epidemiologico, le condizioni neurologiche sono piuttosto eterogenee, passando da alcune delle malattie più frequenti a quelle più rare conosciute. Le malattie neurologiche sono eterogenee anche dal punto di vista clinico. Il coinvolgimento del sistema nervoso centrale e periferico, il decorso acuto e cronico e l'età di insorgenza pediatrica e geriatrica sono solo alcuni degli estremi che abbracciano i disturbi neurologici. La sfida, su cui AISM è da tempo impegnata, è cambiare il paradigma di riferimento, facendo in modo che il lavoro di medici e scienziati medici non si divida in modo rigido  in sotto specialità con aree di conoscenza scarsamente comunicanti. Per questo conterà molto la capacità delle diverse parti interessate di negoziare soluzioni a problemi comuni, sostenendo nel contempo il ritorno di investimenti diversi l'uno dall'altro».

 

Sta dicendo che invece che alle differenze tra malattie e interessi dobbiamo dare maggior valore alle basi comuni? Ci sono queste basi biologiche comuni?

«Questo è il nocciolo della visione che proponiamo, che poi deve tradursi in una nuova organizzazione della ricerca. Per tradizione medica siamo abituati a distinguere le malattie in base ai sintomi che vediamo: una persona con il mal di pancia la classifichiamo diversamente da una persona con il mal di testa. Ma è sempre più chiaro che una parte delle basi biologiche delle diverse malattie è condivisa. Ci possono magari essere alcuni meccanismi inaspettatamente simili tra mal di pancia e mal di testa».

 

Venendo al campo della sclerosi multipla, cosa sappiamo su questo?

«Malattie complesse come la SM sono determinate da tanti meccanismi diversi di infiammazione e di neurodegenerazione. Invece le malattie rare, che sono quasi tutte di matrice neurologica, sono quasi sempre malattie con un solo gene coinvolto e per questo spesso hanno meno meccanismi sottostanti, più semplici da identificare. Sappiamo che ci sono meccanismi simili anche tra malattie neurologiche complesse come la SM e malattie neurologiche rare, o mendeliane».

 

E questa considerazione dove porterebbe la ricerca scientifica sulle terapie?

«Prendiamo la situazione della sclerosi multipla progressiva, dove sono in atto processi di neuro- degenerazione. Per fermare la neurodegenerazione o garantire neuroprotezione di solito si testa un singolo composto. In linea teorica, è possibile che quel farmaco agisca su un singolo meccanismo, però alla fine risulti avere poco impatto perché non riesce a funzionare su tutti gli altri meccanismi di neuro degenerazione coinvolti. Ma se quel farmaco fosse provato su una malattia rara per la quale magari il meccanismo “bersagliato” risulti essere uno dei pochi meccanismi in gioco, potremmo avere la prova di principio che quel farmaco specifico risulti efficace per quello specifico meccanismo di neuro degenerazione. Allora lo si potrebbe anche tenere in considerazione in un futuro cocktail terapeutico per la SM di trattamenti che bersaglino diversi meccanismi».

 

È ipotizzabile che per curare la SM si debbano usare più farmaci?

«Sì, dovremmo arrivare a un approccio terapeutico per la SM più razionale e più composito. Se pensiamo che noi curiamo anche malattie più “semplici” rispetto alla SM, come l’ipertensione, con delle “politerapie”, a maggior ragione è pensabile che non si possa curare la SM con un unico farmaco. Per comporre questo possibile cocktail terapeutico servono test attendibili. E probabilmente potrebbe essere utile testare uno di questi farmaci su persone con malattie rare, diverse dalla SM ma con meccanismi simili, piuttosto che limitarsi a testare quel composto su un modello sperimentale di SM».

 

Sarebbe un modello di ricerca “win-win”, in cui si “vince” tutti insieme?

«Usando questo modello noi tuteleremmo tutti, le persone con SM e i pazienti con malattie rare, che spesso non ricevono adeguata attenzione dalla ricerca, perché è difficile testare tanti farmaci per tante malattie ma per poche persone. Per questo AISM può anche decidere di finanziare progetti di ricerca che possano andare a beneficio anche di altre malattie rare, se quei progetti hanno razionali di potenziale utilità per tutti. Questa è la strada innovativa che l’Associazione sta aprendo».

 

Come si organizza concretamente una ricerca complessa su malattie diverse?

«Questa, se possiamo dire così, è la sfida nella sfida, la visione, il desiderio che diventa obiettivo. Nell’articolo che abbiamo pubblicato quest’anno, proponiamo la costituzione di un istituto di ricerca innovativo in cui dovrebbero operare il neurobiologo e l’immunologo, che studiano i meccanismi biologici comuni, il genetista, lo statistico bio-informatico che conduce una grande quantità di simulazioni, il farmacologo che identifica le molecole più idonee a trattare quei meccanismi, il clinico che identifica i pazienti e li segue. Ci vuole un team articolato».

 

Da dove partireste, in questo percorso?

«Sulla base di considerazioni cliniche e biologiche e di questioni di fattibilità, riteniamo che il primo tentativo coordinato di sviluppare nuove terapie tra diverse malattie dovrebbe essere incentrato sulle alterazioni mitocondriali. Il metabolismo mitocondriale è la chiave per il funzionamento di tutti i diversi componenti cellulari del sistema nervoso centrale e può essere influenzato dalle cellule del sistema immunitario adattativo e innato. I difetti mitocondriali possono rappresentare, allo stato delle conoscenze, un potenziale bersaglio terapeutico nella SM e in altre comuni malattie neurologiche».

 

Perché lo avete definito «un approccio di trazione integrale», un «4x4», insomma, della ricerca su malattie neurologiche comuni e rare?

«Perché vuole essere un approccio collaborativo, basato su patofisiologie e target condivisi, su competenze multiple, ma anche perché prevede che allo stesso tavolo collaborino rappresentanti delle diverse società scientifiche, rappresentanti dell’industria, delle autorità regolatorie e delle associazioni di pazienti».

 

 

«In questo contesto strategico -  commenta Paola Zaratin,Direttore Ricerca Scientifica FISM - il progetto MULTI-ACT, finanziato dalla Commissione Europea all’interno del programma di ricerca e innovazione responsabile, di cui AISM attraverso la sua Fondazione è il coordinatore, rappresenta un'opportunità tempestiva e un riferimento importante per strutturare un modello di sostenibilità collettiva orientato alla missione».

 

 

 

Insomma, la parola chiave è “mettersi insieme”, costituire modelli sostenibili, infrastrutture di ricerca comuni tra diversi stakeholder e, in particolare, tra associazioni di pazienti che, da sole, avrebbero meno strada davanti e meno mete raggiungibili. Al riguardo il Presidente FISM, Mario A. Battaglia è chiaro: «crediamo nel valore sociale della ricerca che finanziamo, indirizziamo e promuoviamo attivamente. La ricerca che AISM con la sua Fondazione vuole e supporta deve arrivare a migliorare la vita delle persone con sclerosi multipla ma anche quella di tante altre persone con malattie che possono avere meccanismi biologici in comune con la SM».

 

Referenze

Titolo: An “all-wheel drive” proposal to accelerate clinical research in common and rare neurological diseases,

Autori: Marco Salvetti, Mario A. Battaglia, Massimiliano Di Filippo, Gian LuigiMancardi, Michelangelo Mancuso, Francesco Patti, Maria Pia Sormani, Paola Zaratin

Rivista: Neurological Sciences (2020) 41:789–793

DOI: doi.org/10.1007/s10072-019-04189-4

 

Titolo: Steps towards Collective Sustainability in Biomedical Research

Autori: Marco Salvetti, Catherine Lubetzki, Raj Kapoor, Giovanni Ristori, Ericka Costa, Mario A. Battaglia, Michele Andreaus, Maria Pia Abbracchio, Giuseppe Matarese, Paola Zaratin

Rivista:Trends in Molecular Medicine, May 2018, Vol. 24, No. 5

DOI: 10.1016 / j.molmed.2018.03.001

 

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