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Trapianto di staminali ematopoietiche autologhe: nuove conferme e prossimi passi

Uno studio presentato al Forum ACTRIMS 2022 conferma l'efficacia a distanza di molti anni del trapianto: nessuna ricaduta né formazione di nuovi lesioni nelle persone trattate. Il nuovo progetto sostenuto da AISM e la sua Fondazione che partirà a breve

31/03/2022
Matilde Inglese - laboratorio

 

Il trapianto di cellule staminali del sangue contro la sclerosi multipla funziona, a lungo, fino a vent'anni di distanza dalla loro somministrazione. Al punto da non osservare nessuna ricaduta. Lo ha annunciato, poche settimane fa, il team di ricercatori capeggiato da Francis Brunet dell'Ottawa General Hospital (Canada), presentando in Florida al Forum ACTRIMS 2022 i risultati del lungo follow-up su alcuni pazienti che avevano ricevuto il trattamento.

 

Le staminali ematopoietiche sono cellule prelevate e quindi re-infuse dopo immunosoppressione nella stessa persona. Lo scopo del trattamento – riservato a oggi solo a persone con malattia aggressiva e attiva e che non rispondono ai trattamenti standard – è quello di favorire lo sviluppo di un sistema immunitario più tollerante. Dopo le prime somministrazioni e i primi risultati incoraggianti, negli ultimi anni sul tema sono stati pubblicati diversi studi relativi al follow-up dei pazienti che si erano sottoposti al trattamento. Solo lo scorso anno, per esempio, uno studio pubblicato su Neurology, condotto da Gianluigi Mancardi e Giacomo Boffa, dell'Università di Genova e dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, co-finanziato anche da AISM con la sua Fondazione, riportava i risultati incoraggianti per un gruppo di pazienti con un follow-up medio di sei anni, ma alcuni seguiti per più di dieci anni. Nel 60% dei casi non c'era stato un peggioramento della disabilità, e in alcuni si erano osservati anche dei miglioramenti neurologici.

 

I dati presentati ad ACTRIMS 2022 non fanno che confermare quanto già osservato: nelle circa settanta persone sottoposte a trattamento tra il 2001 e il 2021 (la maggior parte con forme di sclerosi multipla a ricadute e remissioni), in nessuno si erano avute ricadute od osservate nuove lesioni. In alcune persone con sclerosi multipla, inoltre, si erano avuti miglioramenti a livello di disabilità, soprattutto nelle persone che avevano score di disabilità più bassi al momento del trapianto. Al punto che, nelle conclusioni dello studio presentato in Florida si legge: «È importante un'adeguata selezione del paziente, dal momento che i risultati migliori si sono avuti in pazienti che avevano sviluppato un minor grado di disabilità al tempo del trapianto».

 

Gli autori poi aggiungono come sebbene il trattamento sia rischioso – e pertanto non riservato a tutti – ha mostrato un livello di morbidità e mortalità  in linea con quanto osservato da altri (pari al 2,8%), e  i soggetti trattati non hanno avuto più bisogno di ricevere nessun farmaco.

 

Malgrado siano passati diversi anni dalle loro prime applicazioni, i trapianti di cellule staminali ematopoietiche autologhe vanno considerate ancora con cautela, come trattamenti off-label. Mancano studi controllo per confrontare l'efficacia del trattamento – osservata nella pratica clinica - con quella dei farmaci.

 

Per questo sono stati allestiti studi in parallelo in diversi paesi nel mondo, Italia compresa. Come Net-MS, finanziato da AISM con la sua Fondazione FISM, che partirà a breve. Le persone più adatte a prendere parte allo studio sono quelle con sclerosi multipla recidivante remittente che hanno fallito le prime linee di trattamento e mostrano alta attività di malattia, nonché gradi non elevati di disabilità. Saranno coinvolti 9 centri in Italia, per un totale di 90 persone, precisa Matilde Inglese responsabile del Centro sclerosi multipla - IRCCS Ospedale San Martino e dell'Università di Genova, coinvolta nello studio: «I pazienti saranno distribuiti in due bracci di trattamento: uno riceverà il trapianto, l'altro terapie approvate per la sclerosi multipla, come alemtuzumab, natalizumab e ocrelizumab». Lo studio prevede anche che, all'eventuale fallimento delle terapie farmacologiche i pazienti possano essere trasferiti nel braccio di trattamento con il trapianto, conclude Inglese.

 

Referenza

Titolo: Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in patients with Multiple Sclerosis: Long term follow up of the Ottawa cohort

Autori: F. Brunet, M. Freedman, M. Puyade, H. Atkins, C. Rush, S. Thebault

Guarda i dettagli dello studio negli abstract di ACTRIMS 2022

 

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